- La Commission européenne accorde une autorisation de mise sur
le marché au LIVMARLI pour le traitement de la PFIC chez les
patients âgés de trois mois et plus.
- L’approbation fait suite à l’avis favorable du CHMP concluant
au bénéfice clinique du LIVMARLI par rapport au traitement existant
contre la PFIC.
- LIVMARLI a également reçu un avis favorable du COMP
recommandant le maintien de la désignation de médicament orphelin
dans le traitement de la PFIC.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) annonce aujourd'hui
que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur
le marché pour la solution orale LIVMARLI® (maralixibat) dans le
traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive
(PFIC) chez les patients âgés de trois mois et plus. L’approbation
fait suite à un avis favorable du CHMP qui conclut que LIVMARLI
dans le traitement de la PFIC apporte un bénéfice clinique
significatif sur la base d’une efficacité améliorée et d’une
contribution majeure aux soins aux patients par rapport au
traitement approuvé existant contre la PFIC. En outre, l'évaluation
par le COMP recommande le maintien de la désignation de médicament
orphelin pour LIVMARLI dans le traitement de la PFIC.
L'approbation est basée sur les données de l'étude MARCH de
phase 3, le plus grand essai randomisé mené sur la PFIC, avec 93
patients avec un éventail de types génétiques de PFIC, y compris
PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6, et le statut mutationnel non
identifié. Les données de MARCH montrent une réduction
statistiquement significative du prurit (p<0,0001) et des acides
biliaires sériques (p<0,0001) entre LIVMARLI et le placebo dans
la cohorte All-PFIC (n=64). Des améliorations significatives ont
également été observées dans la bilirubine totale et la croissance
par rapport au placebo. L'événement indésirable apparu durant le
traitement le plus fréquent était la diarrhée, qui était
principalement légère, sans cas graves et transitoire.
« Nous sommes ravis que la Commission européenne ait accordé une
autorisation de mise sur le marché pour LIVMARLI dans le traitement
de la PFIC, reconnaissant ainsi la solidité des données collectées
et reconnaissant l’importante opportunité thérapeutique pour les
patients atteints de cette maladie rare du foie », déclare Chris
Peetz, CEO, Mirum. « Notre espoir est que LIVMARLI contribue à
améliorer les paramètres hépatiques clés et la santé des jeunes
patients atteints de PFIC en Europe. Nous sommes reconnaissants aux
chercheurs, aux patients et aux familles qui ont rendu cette
approbation possible. »
« L’approbation de LIVMARLI fournit un traitement étayé par des
années de recherche clinique et des données significatives qui
démontrent une réduction des démangeaisons cholestatiques et des
marqueurs pronostiques de l’amélioration de la santé du foie, y
compris une réduction des acides biliaires sériques, tous étant des
indications importantes pour des résultats positifs à long terme »,
déclare le professeur Richard Thompson, King’s College London. « Il
est encourageant de savoir que les médecins en Europe disposeront
d’une nouvelle option susceptible d’améliorer la santé hépatique et
la qualité de vie des patients et de leurs familles. »
« La communauté des patients en Europe bénéficiera grandement de
l’approbation de LIVMARLI, soutenue par des années de données
impressionnantes montrant des améliorations dans les aspects les
plus lourds de la maladie », déclare Emily Ventura, directrice
exécutive, PFIC Network. « La PFIC peut changer la vie des patients
et avoir un effet dévastateur. Nous sommes encouragés de voir que
les jeunes patients auront à disposition un nouveau médicament dans
l'espoir d'un allègement du fardeau que représente la cholestase.
»
LIVMARLI est également approuvé par la Food and Drug
Administration des États-Unis pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de cinq ans
et plus. Mirum a soumis une demande de nouveau médicament
supplémentaire pour introduire une formulation à concentration plus
concentrée de LIVMARLI, utilisée au cours de l'étude MARCH, afin de
permettre l'extension du profil d'emploi pour les patients plus
jeunes atteints de PFIC, et s'attend à recevoir un avis de la FDA
dans le courant de l'année.
À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)
La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du
transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie
orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug
Administration des États-Unis pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
(SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de
cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq
ans et plus.
LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par
la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique
chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par
Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le
traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des
États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.
LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG
et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la
CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur
LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de
Mirum sur le site web de la société.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé
chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une
anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel
biliaire (BSEP).
Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires,
notamment:
Lésion au foie. Les modifications de certains tests
hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le
traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au
foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à
une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la
santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques
avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre
fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de
la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes
hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un
jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou
brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des
ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des
saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que
d’habitude.
Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux).
LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y
compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre
professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller
l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y
compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos
selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre
professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou
plus graves que d’habitude.
Une affection appelée carence en vitamines liposolubles
causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A,
D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente
chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP,
mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre
professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant
et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses
et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets
secondaires courants.
Informations posologiques aux États-Unis Résumé des
caractéristiques du produit pour l'UE Monographie du produit pour
le Canada
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique
qui se consacre à la transformation du traitement des maladies
rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois
médicaments approuvés : LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale,
CHOLBAM® (acide cholique) en capsules et CHENODAL® (chénodiol) en
comprimés.
LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le
traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants
et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux
États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et
dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux
États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints
de CIFP âgés de cinq ans et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA
pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires
dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement
d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui
présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA
a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des
patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).
Le pipeline de Mirum en phase avancée de développement comprend
deux traitements expérimentaux pour les maladies hépatiques
débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est en cours
d’évaluation dans deux études d'enregistrement, notamment l’étude
VISTAS de phase 2b pour la cholangite sclérosante primaire et
l’étude VANTAGE de phase 2b pour la cholangite biliaire primaire.
Enfin, le chénodiol a été évalué dans l'étude clinique RESTORE de
phase 3 pour traiter les patients atteints d'XCT, avec des
résultats de base positifs rapportés en 2023. Mirum a déposé une
nouvelle demande de médicament auprès de la FDA pour l'approbation
du chénodiol dans le traitement de l'XCT aux États-Unis.
Pour en savoir plus sur Mirum, rendez-vous sur mirumpharma.com
et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter
(X).
Énoncés prospectifs
Les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse
concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont
des énoncés prospectifs au sens du Private Securities Litigation
Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des
déclarations concernant, entre autres, le succès commercial de
LIVMARLI en Europe dans le traitement de la PFIC, le remboursement
des prix du LIVMARLI dans un pays spécifique et l'impact réel du
LIVMARLI dans le traitement de la PFIC. Étant donné que ces énoncés
sont assujettis à des risques et à des incertitudes, les résultats
réels peuvent différer sensiblement de ceux qui sont exprimés ou
suggérés dans les énoncés prospectifs. Des termes exprimant la
potentialité, les conjugaisons au futur et au conditionnel, et des
expressions similaires sont destinés à identifier les énoncés
prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont basés sur les attentes
actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui pourraient ne
jamais se matérialiser ou se révéler incorrectes. Les résultats
réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces
énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes,
notamment les risques et incertitudes associés aux activités de
Mirum en général, l’impact de la pandémie de COVID-19 et les autres
risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la
Securities and Exchange Commission. Les énoncés prospectifs
contenus dans le présent communiqué de presse ne sont valables qu’à
la date à laquelle ils ont été formulés et sont fondés sur les
hypothèses et estimations de la direction à cette date. Mirum
n'assume aucune obligation de mettre à jour ces énoncés pour
refléter les événements ou les circonstances se produisant après la
date à laquelle ils ont été formulés, sauf si la loi l'exige. Une
description plus détaillée des risques et des incertitudes figure
dans le rapport annuel de Mirum sur le formulaire 10-K pour
l’exercice clos le 31 décembre 2023 et dans ses rapports ultérieurs
sur le formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées «
Risk Factors », ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur le
formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and
Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur
www.sec.gov.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240708268345/fr/
Contact avec les médias : Erin Murphy media@mirumpharma.com
Contact avec les investisseurs : Andrew McKibben
investors@mirumpharma.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Gráfica de Acción Histórica
De Nov 2024 a Dic 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Gráfica de Acción Histórica
De Dic 2023 a Dic 2024
