Zulassungsrelevante Phase-III-Daten belegten
signifikante Verringerung der Transfusionslast durch die Behandlung
mit Luspatercept gegenüber Placebo.
Die Einreichung der Zulassungsanträge für
Luspatercept in den USA und in Europa ist im ersten Halbjahr 2019
geplant.
Die Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) und Acceleron Pharma Inc.
(NASDAQ: XLRN) gaben Anfang Dezember 2018 Ergebnisse einer
zulassungsrelevanten Phase-III-Studie (BELIEVE) bekannt, in der die
Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept zur Behandlung von
Erwachsenen mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die
regelmäßige Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten (EK)
ben�tigen, untersucht wurden. Die Daten wurden von Dr. med. Maria
Domenica Cappellini im Rahmen eines Vortrags bei der 60.
Jahresversammlung der American Society of Hematology (ASH) in San
Diego, US-Bundesstaat Kalifornien, präsentiert (Abstract #163).
„Regelmäßige, lebenslange Transfusionen roter Blutk�rperchen
sind derzeit der Standard zur Behandlung von Anämien bei Patienten
mit schweren Formen der Beta-Thalassämie. Eine dauerhafte
Transfusionstherapie kann mit der Zeit in vielen Fällen zu einer
Eisenüberladung und lebensbedrohlichen Komplikationen führen“, so
Prof. Dr. med. Cappellini, Universität Mailand, Fondazione IRCCS.
„Die Ergebnisse der BELIEVE-Studie sind sehr erfreulich, da sie
zeigen, dass Luspatercept die Transfusionslast der Patienten
reduzieren kann.“
BELIEVE hat den primären Endpunkt eines erythroiden Ansprechens
erfüllt. Dieser war definiert als ≥ 33 %ige Verringerung der
EK-Transfusionslast (entspricht einer Reduktion von ≥ 2
EK-Einheiten) während der Wochen 13–24 im Vergleich zum
12-Wochen-Ausgangswert vor der Randomisierung. Zudem erreichte die
BELIEVE-Studie wichtige sekundäre Endpunkte. Im Durchschnitt betrug
die Reduktion der Transfusionslast in den Wochen 13–24 durch
Luspatercept (vs. Placebo) 1,35 EK-Einheiten.
Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast um ≥ 33
%1
Zeitraum Luspatercept
Placebo p-Wert Woche 13–24
(Primärer Endpunkt) 21,4 % (48/224) 4,5
% (5/112) < 0,0001 Woche 37–48 19,6
% (44/224) 3,6 % (4/112) < 0,0001
Über ein beliebiges,
zusammenhängendes12-Wochen-Intervall
70,5 % (158/224) 29,5 % (33/112)
< 0,0001
Über ein beliebiges,
zusammenhängendes24-Wochen-Intervall
41,1 % (92/224) 2,7 % (3/112)
< 0,0001
Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast um ≥ 50
%1
Zeitraum Luspatercept
Placebo p-Wert Woche 13–24
7,6 % (17/224) 1,8 % (2/112)
0,0303 Woche 37–48 10,3 % (23/224)
0,9 % (1/112) 0,0017
Über ein beliebiges,
zusammenhängendes12-Wochen-Intervall
40,2 % (90/224) 6,3 % (7/112)
< 0,0001
Über ein beliebiges,
zusammenhängendes24-Wochen-Intervall
16,5 % (37/224) 0,9 % (1/112)
< 0,0001
1 Die Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast wird anhand
des Ausgangswerts berechnet (d. h. auf Basis des
12-Wochen-Intervalls vor der Randomisierung).
Zusammenfassung der Sicherheitsdaten
aus der BELIEVE-Studie
Behandlungsassoziierte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) dritten
Grades oder h�her wurden bei 29,1 % (65/223) der mit Luspatercept
behandelten Patienten und 15,6 % (17/109) der mit Placebo
behandelten Patienten beobachtet. Schwerwiegende unerwünschte
Ereignisse traten bei 15,2 % (34/223) der mit Luspatercept
behandelten Patienten und 5,5 % (6/109) der mit Placebo behandelten
Patienten auf. Ein TEAE mit akuter Cholezystitis führte bei einem
mit Placebo behandelten Patienten zum Tod (0,9 %). Keiner der mit
Luspatercept behandelten Patienten starb infolge eines TEAE.
TEAE dritten oder vierten Grades bei
mindestens 1 % der Patienten in beiden Studienarmen
Luspatercept
n = 223
Placebo
n = 109
Anämie 3,1 % 0,0 % Erh�hte
Eisenkonzentration der Leber 2,7 % 0,9
% Hyperurikämie 2,7 % 0,0 % Hypertonie
1,8 % 0,0 % Synkope 1,8 %
0,0 % Rückenschmerzen 1,3 %
0,9 % Knochenschmerzen 1,3 % 0,0
% Zunahme der Harnsäure im Blut 1,3 %
0,0 % Erh�hte Aspartataminotransferase 1,3 %
0,0 % Erh�hte Alanin-Aminotransferase 0,9 %
2,8 % Thromboembolische Ereignisse* 0,9
% 0,0 %
* Thromboembolische Ereignisse aller Grade, darunter tiefe
Venenthrombose, PE, Pfortaderthrombose, Schlaganfall,
Thrombophlebitis und oberflächlicher Phlebitis, wurden bei 8 von
223 (3,6 %) mit Luspatercept behandelten Patienten im Vergleich zu
1 von 109 (0,9 %) mit Placebo behandelten Patienten beobachtet.
„Die BELIEVE-Ergebnisse belegen das Potenzial von Luspatercept,
die Anämie bei Erwachsenen mit Beta-Thalassämie besser behandelbar
zu machen und die Transfusionslast zu reduzieren“, so Dr. med.
Alise Reicin, President of Global Clinical Development bei Celgene.
„Diese Daten tragen zu einem besseren Verständnis des klinischen
Profils von Luspatercept bei, was unsere Pläne zur
Weiterentwicklung dieser vielversprechenden Behandlungsoption
unterstützt.“
„Die Ergebnisse der BELIEVE-Studie stärken unser Vertrauen in
das Potenzial von Luspatercept, eine wichtige neue
Behandlungsoption für Patienten mit Beta-Thalassämie werden zu
k�nnen“, berichtete Habib Dable, President und Chief Executive
Officer von Acceleron. „Unser Schwerpunkt liegt jetzt auf einer
sorgfältigen Zusammenarbeit mit den Gesundheitsbeh�rden, um
sicherzustellen, dass diese unterversorgte Patientengruppe so
schnell wie m�glich Zugang zu Luspatercept erhält.“
Luspatercept ist in keiner Region für irgendeine Indikation
zugelassen. Die Unternehmen planen in der ersten Jahreshälfte 2019
Zulassungsanträge für Luspatercept in den USA und Europa
einzureichen.
Über BELIEVE
BELIEVE ist eine randomisierte, placebokontrollierte,
multizentrische, doppelblinde Phase-III-Studie, die Luspatercept in
Kombination mit Best-Supportive-Care (BSC) vs. Placebo in
Kombination mit BSC bei erwachsenen Beta-Thalassämie-Patienten
vergleicht, die regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen ben�tigen.
Das mediane Alter der Patienten beider Behandlungsarme betrug 30
Jahre. 336 Patienten wurden 2 : 1 randomisiert und erhielten bis zu
48 Wochen lang alle 3 Wochen entweder 1 mg Luspatercept/kg und BSC
(224 Patienten) oder Placebo und BSC (112 Patienten). Die Patienten
des Luspatercept-BSC-Arms konnten alle 3 Wochen mit bis zu 1,25
mg/kg Luspatercept titriert werden. BSC umfasste
Erythrozyten-Transfusionen und Eisenchelat-Therapie und diente dazu
den Hämoglobin-Ausgangswert jedes Patienten aufrechtzuerhalten. Ein
Wechsel aus der Placebo- in die Luspatercept-Behandlungsgruppe
wurde nach Entblindung in Abhängigkeit der Bewertung des
Behandlungserfolges durch ein unabhängiges
Data-Safety-Monitoring-Komitee zugelassen. Patienten, die weiterhin
Luspatercept plus BSC erhalten, werden noch bis zu drei Jahre lang
beobachtet. Die Studie wurde an 65 Standorten in 15 Ländern
durchgeführt.
Über Luspatercept
Luspatercept ist als Erythrozyten ausreifende Substanz der erste
Wirkstoff einer neuen Wirkstoffklasse (erythroid maturation agent;
EMA). Er f�rdert die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der
Erythropoese. Acceleron und Celgene entwickeln Luspatercept im
Rahmen einer globalen Zusammenarbeit. In klinischen
Phase-III-Studien werden Sicherheit und Wirksamkeit von
Luspatercept bei Patienten mit MDS (MEDALIST-Studie) und bei
Patienten mit Beta-Thalassämie (BELIEVE-Studie) untersucht. Die
Phase-III-Studie COMMANDS bei First-Line-MDS-Patienten mit
Niedrigrisiko, die Phase-II-Studie BEYOND bei
nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie sowie eine
Phase-II-Studie bei Myelofibrose sind noch nicht
abgeschlossen. Weitere Informationen erhalten Sie
unter www.clinicaltrials.gov.
Über Celgene
Die Celgene Corporation hat ihren Hauptsitz in Summit im
US-Bundesstaat New Jersey und ist ein integriertes, weltweit
tätiges Biopharmazie-Unternehmen mit Schwerpunkt auf der
Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur
Behandlung von Krebs und Entzündungskrankheiten, durch
Probleml�sungen der nächsten Generation in den Bereichen
Proteinhom�ostase, Immunonkologie, Epigenetik, Immunologie und
neuroinflammatorische Erkrankungen. Weitere Informationen finden
Sie unter www.celgene.com.
Folgen Sie Celgene in sozialen
Netzwerken: Twitter, Pinterest, LinkedIn, Facebook und YouTube.
Über Acceleron
Acceleron ist ein in Cambridge ansässiges biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und
Vermarktung von Therapeutika zur Behandlung von schweren und
seltenen Erkrankungen spezialisiert hat. Die führende Rolle des
Unternehmens im Bereich der TGF-Beta-Biologie und Proteintechnik
bringt innovative Präparate hervor, die die k�rpereigene Fähigkeit
zur Regulierung des Zellwachstums und -reparatur nutzen.
Acceleron konzentriert seine Forschungs- und
Entwicklungsaktivitäten auf hämatologische, neuromuskuläre und
pulmonale Erkrankungen. Im Bereich der Hämatologie entwickeln
Acceleron und sein globaler Kooperationspartner Celgene
Luspatercept zur Behandlung chronischer Anämie bei
myelodysplastischen Syndromen, Beta-Thalassämie und Myelofibrose.
Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen sein neuromuskuläres
Franchise mit zwei verschiedenen Myostatin-positiven Wirkstoffen –
ACE-083 und ACE-2494 – sowie einem Phase-II-Lungenprogramm mit
Sotatercept zur Anwendung bei pulmonaler arterieller
Hypertonie.
Weitere Informationen erhalten Sie
unter www.acceleronpharma.com. Folgen Sie Acceleron in
sozialen
Netzwerken: @AcceleronPharma und LinkedIn.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Diese Presseinformation enthält zukunftsbezogene Aussagen im
Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform
Act aus dem Jahr 1995. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen
geh�ren Aussagen im Hinblick auf den potenziellen Nutzen und Pläne
der Zusammenarbeit zwischen Acceleron und Celgene, das Potenzial
von Luspatercept als Behandlungsoption sowie den Nutzen der
strategischen Pläne und der Ausrichtung beider Unternehmen. W�rter
wie „vermuten“, „glauben“, „einschätzen“, „erwarten“,
„beabsichtigen“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“,
„abzielen“, „potenziell“, „werden“, „würde“, „k�nnte“, „sollte“,
„hoffen“ und ähnliche Ausdrücke kennzeichnen zukunftsgerichtete
Aussagen, wobei nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen auf diese
Weise erkennbar sind. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen
wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen
k�nnen, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von
den gegenwärtigen Erwartungen und Annahmen der Unternehmen
abweichen. Zum Beispiel kann nicht garantiert werden, dass
Luspatercept erfolgreich entwickelt wird oder notwendige klinische
Phasen abgeschlossen werden. Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser
Pressemitteilung k�nnten auch von Risiken und Unsicherheiten in
Bezug auf eine Reihe anderer wichtiger Faktoren beeinflusst werden,
darunter: Ergebnisse klinischer Studien, einschließlich
nachfolgender Analysen vorhandener Daten und neuer Daten aus
laufenden und zukünftigen Studien, Inhalt und zeitlicher Ablauf von
Entscheidungen, die von der US-amerikanischen FDA und anderen
Aufsichtsbeh�rden getroffen wurden, Prüfungsgremien an Standorten
für klinischen Studien und Ver�ffentlichungsprüfungsorgane, die
Fähigkeit, die erforderlichen beh�rdlichen Genehmigungen zu
erhalten und aufrechtzuerhalten sowie Patienten für geplante
klinische Studien anzumelden, die Fähigkeit, Patent- und anderen
Schutz geistigen Eigentums für Luspatercept zu erhalten,
aufrechtzuerhalten und durchzusetzen, die Fähigkeit, wichtige
Kooperationen aufrechtzuerhalten sowie allgemeine wirtschaftliche
und Marktbedingungen. Diese und andere Risiken werden ausführlicher
unter dem Titel „Risikofaktoren“ beschrieben, die in den
�ffentlichen Unterlagen der einzelnen Unternehmen bei der
Securities and Exchange Commission enthalten sind. Alle in dieser
Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sind nur
zum Zeitpunkt der Ver�ffentlichung dieser Pressemitteilung gültig,
und keines der Unternehmen ist verpflichtet, zukunftsgerichtete
Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen,
zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern nicht
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Communications
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