- Les données montrent un bénéfice clinique
soutenu après sept ans de traitement par LIVMARLI chez les patients
atteints du syndrome d’Alagille
- Les données d’extension à long terme des
études LIVMARLI PFIC mettent en évidence l’amélioration des
marqueurs hépatiques clés et de la croissance
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) a annoncé
aujourd’hui que les données de nouvelles analyses montrant un
traitement à long terme avec LIVMARLI ont été présentées lors du
congrès annuel de l’Association européenne pour l’étude du foie
(EASL), du 5 au 8 juin 2024, à Milan, en Italie. Les présentations
des études évaluant LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale chez
les patients atteints du syndrome d’Alagille (ALGS) et de
cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) comprenaient
:
THU-094 : les bénéfices cliniques du maralixibat chez les
patients atteints du syndrome d’Alagille sont durables après 7 ans
de traitement : données de l’étude MERGE Présenté par Doug
Mogul – Mirum Pharmaceuticals, Inc., Foster City, Californie,
États-Unis Une analyse des études ALGS évaluant LIVMARLI jusqu’à
sept ans de traitement a été présentée pour démontrer la durabilité
de la réponse à LIVMARLI à travers de multiples résultats cliniques
et de laboratoire. Les données ont démontré que presque tous les
patients qui sont restés sous LIVMARLI pendant sept ans ont
bénéficié d’une réduction cliniquement significative du prurit et
des acides biliaires sériques, ainsi que d’une amélioration de la
taille.
Voir la présentation complète.
THU-129 : le maralixibat améliore la croissance chez les
patients atteints de cholestase intrahépatique familiale
progressive : données des essais MARCH/MARCH-ON Présenté par le
professeur Richard J. Thompson – King’s College, Londres,
Royaume-Uni Cette analyse fait état de l’impact à long terme de
LIVMARLI sur l’amélioration de la croissance dans divers types de
PFIC chez 60 patients de la cohorte All-PFIC des essais cliniques
MARCH/MARCH-ON. Les patients de la cohorte All-PFIC traités avec
LIVMARLI ont connu une amélioration statistiquement significative
des scores z de taille et de poids qui a persisté pendant 82
semaines de traitement.
Voir la présentation complète.
THU-158 : l’amélioration des taux d’acides biliaires sériques
est associée à l’amélioration des principaux marqueurs de la santé
hépatique après le traitement au maralixibat chez les enfants
atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive :
données des essais MARCH/MARCH-ON Présenté par Lorenzo D’Antiga
– Hôpital Papa Giovanni XXIII, Bergame, Italie Cette analyse visait
à évaluer les corrélations entre les améliorations des acides
biliaires sériques (ABS) et les paramètres hépatiques clés, y
compris la bilirubine. Ces données ont montré que la réduction des
acides biliaires sériques après le traitement par LIVMARLI est
corrélée à la réduction de la bilirubine, un marqueur clé de la
maladie du foie. Ces résultats indiquent que LIVMARLI peut avoir
des effets modificateurs de la maladie et améliorer la santé du
foie chez les patients atteints de PFIC.
Voir la présentation complète.
À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)
La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du
transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie
orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug
Administration des États-Unis pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
(SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de
cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq
ans et plus.
LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par
la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique
chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par
Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le
traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des
États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.
LIVMARLI a reçu un avis positif du CHMP en Europe pour le
traitement de la PFIC chez les patients âgés de trois mois et plus.
Une décision de la Commission européenne est attendue pour le
troisième trimestre 2024.
LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG
et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la
CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur
LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de
Mirum sur le site web de la société.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé
chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une
anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel
biliaire (BSEP).
Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires,
notamment:
Lésion au foie. Les modifications de certains tests
hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le
traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au
foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à
une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la
santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques
avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre
fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de
la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes
hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un
jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou
brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des
ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des
saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que
d’habitude.
Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux).
LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y
compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre
professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller
l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y
compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos
selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre
professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou
plus graves que d’habitude.
Une affection appelée carence en vitamines liposolubles
causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A,
D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente
chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP,
mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre
professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant
et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses
et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets
secondaires courants.
Informations de prescription aux États-Unis SmPC de l’UE
Monographie de produit canadienne
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique
qui se consacre à la transformation du traitement des maladies
rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois
médicaments approuvés : LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale,
CHOLBAM® (acide cholique) en capsules et CHENODAL® (chénodiol) en
comprimés.
LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le
traitement de deux maladies hépatiques rares affectant les enfants
et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux
États-Unis (à partir de trois mois), en Europe (à partir de deux
mois) et dans d’autres régions du monde. Il est également autorisé
aux États-Unis dans le prurit cholestatique chez les patients
atteints de PFIC âgés de cinq ans et plus. LIVMARLI a reçu un avis
positif du CHMP en Europe pour le traitement de la PFIC chez les
patients âgés de trois mois et plus. Une décision de la Commission
européenne est attendue pour le troisième trimestre 2024. CHOLBAM
est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la
synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques
simples et pour le traitement d’appoint des troubles peroxysomaux
chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de
maladie hépatique. CHENODAL a reçu la reconnaissance de nécessité
médicale par la FDA pour traiter les patients atteints de
xanthomatose cérébrotendineuse (CTX).
Le pipeline de Mirum en phase avancée de développement comprend
deux traitements expérimentaux pour les maladies hépatiques
débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est en cours
d’évaluation dans deux études susceptibles d’être enregistrées,
notamment l’étude de phase 2b VISTAS pour la cholangite sclérosante
primaire et l’étude de phase 2b VANTAGE pour la cholangite biliaire
primaire. Enfin, CHENODAL a été évalué dans une étude clinique de
phase 3, RESTORE, pour traiter les patients atteints de CTX, avec
des résultats de base positifs rapportés en 2023.
Pour en savoir plus sur Mirum, rendez-vous sur mirumpharma.com
et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter
(X).
Énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse comprend des énoncés prospectifs
concernant la participation prévue de la société à une conférence
scientifique, y compris le titre et le synopsis de la présentation
des données, qui peuvent inclure une discussion sur les données
cliniques et de recherche de la société concernant les données de
croissance des patients pendant le traitement par LIVMARLI, la
fiabilité des données à long terme, et le potentiel thérapeutique
et/ou la viabilité commerciale de LIVMARLI dans diverses
indications de maladies du foie et dans des populations de patients
qui ne sont qu’à l’étude. Étant donné que ces énoncés sont soumis à
des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent
différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces
énoncés prospectifs. Des mots tels que « sera », « objectif », «
potentiel » et des expressions similaires ont pour but d’identifier
les énoncés prospectifs. L’exactitude de ces énoncés est soumise à
un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y
compris, mais sans s’y limiter, les facteurs suivants : les
incertitudes inhérentes à la recherche et au développement ; les
incertitudes inhérentes à la planification commerciale et
financière, y compris, mais sans s’y limiter, les risques liés à
l’activité et aux perspectives de Mirum, les développements
défavorables sur nos marchés cibles, ou les développements
défavorables dans l’environnement réglementaire américain ou
mondial ou dans les économies en général ; l’impact continu de
COVID-19 sur notre activité, nos opérations et nos résultats
financiers ; et les développements de la concurrence. D’autres
facteurs susceptibles de provoquer une telle différence incluent
ceux qui sont discutés dans les documents déposés par la société
auprès de la SEC. Tous les énoncés prospectifs contenus dans le
présent communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à
laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les
estimations de la direction à cette date. Mirum ne s’engage pas à
mettre à jour ces énoncés pour refléter des événements qui se
produisent ou des circonstances qui existent après la date à
laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240606534405/fr/
Contact médias : Erin Murphy media@mirumpharma.com
Contact investisseurs : Andrew McKibben
investors@mirumphama.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Gráfica de Acción Histórica
De Nov 2024 a Dic 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Gráfica de Acción Histórica
De Dic 2023 a Dic 2024
